I värdeskapande syfte har bolaget valt ut två utvecklingsprojekt inom terapiområdet metabola sjukdomar för fortsatt utveckling. Båda projekten har en betydande marknadspotential, samtidigt som de illustrerar applikationsmöjligheterna för Uni-Qleaver, QuiaPEGs teknologiplattform.
Teduglutid är ett godkänt läkemedel som säljs under varumärkena Revestive® (EU) och Gattex® (USA), avsett för behandling av patienter med korttarmsyndrom. Läkemedlet marknadsförs idag av Takeda och doseras dagligen som en injektion i underhuden. På grund av sjukdomens ovanlighet och de signifikanta fördelarna med behandlingen innehar teduglutid särläkemedelsstatus. Detta ger sju till tio års marknadsexklusivitet gentemot konkurrenter såväl som vissa andra incitament för innehavaren av marknadsföringsrättigheterna.
QPG-1030, pegylerat teduglutid, är utvecklad med hjälp av QuiaPEGs patentskyddade teknologiplattform Uni-Qleaver®. QPG-1030 är en prodrog, vilket betyder att teduglutid är biologiskt inaktiv när den är pegylerad men återfår sin aktivitet när den frisätts i kroppen över tid. Detta möjliggör längre doseringsintervall och kan också ge förbättringar avseende klinisk effekt och biverkningsprofil. Prodroger av redan godkända läkemedel kan under vissa förutsättningar erhålla marknadsgodkännande baserat på ett mer begränsat utvecklingsprogram vilket kan spara tid och pengar. QPG-1030 är avsedd att administreras genom injektion i underhuden en gång per vecka.
Korttarmssyndrom är ett tillstånd som uppstår när större delar av tunntarmen har tagits bort genom operation, exempelvis som en följd av inflammatorisk tarmsjukdom, eller saknas på grund av medfödda missbildningar. Detta minskar tarmens förmåga att ta upp näringsämnen från födan vilket leder till näringsbrist, viktminskning och diarré. Sjukdomen kan också leda till blodbrist och njursten. Behandlingen innefattar specifika dieter, medicinering eller kirurgi. Ibland behöver näring tillföras intravenöst, genom så kallad parenteral nutrition.
Det beräknas inträffa cirka tre fall av SBS per miljon människor varje år. I USA har omkring 15 000 personer tillståndet. SBS klassificeras som en sällsynt sjukdom av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.
Den dominerande läkemedelsbehandlingen av SBS utgörs av GLP-2-receptorantagonisten teduglutid. GLP-2 är en naturlig förekommande peptid som utsöndras av tarmslemhinnan och stimulerar reparation och tillväxt av tarmslemhinnan samtidigt som den förbättrar tarmens näringsupptag.
GLP-2 bryts snabbt ned i kroppen och har en halveringstid på ungefär 7 minuter. För att möjliggöra läkemedelsbehandling utvecklades teduglutid som är en modifierad variant av GLP-2 som gjorts resistent mot den snabba nedbrytningen och därför stannar längre i blodcirkulationen.
Under räkenskapsåret som slutade 31 mars 2021, uppgick Takedas försäljning av teduglutid (Gattex/Revestive) till ca 600 MUSD. Patentet för teduglutid går ut 2026.
Målsättningen med pegylerat liraglutid är att förbättra dess egenskaper genom att förlänga halveringstiden och åstadkomma mer stabilare plasmakoncentrationer. Målet för QPG-1029 är att uppvisa lika bra, eller bättre, egenskaper än semaglutid (Ozempic®), dvs veckovis administrering med potentiellt färre och mildare biverkningar.
Typ 2-diabetes är en kronisk folksjukdom med global utbredning, där mer än 500 miljoner människor beräknas vara drabbade. Sjukdomen leder till ökad dödlighet orsakad av en rad komplikationer, varav hjärt-kärlsjukdom är den vanligaste.
En av de nyaste klasserna av diabetesläkemedel utgörs av så kallade GLP-1-receptoragonister. GLP-1 är ett metaboliskt hormon som produceras i tarmkanalen vid födointag och förbättrar blodsockerkontrollen via en rad olika mekanismer. Eftersom GLP-1 bryts ner i blodcirkulationen inom loppet av några minuter är det oanvändbart som läkemedel. För att kunna utnyttja GLP-1s antidiabetiska egenskaper har läkemedelsindustrin därför utvecklat modifierade versioner av GLP-1 som stannar kvar betydligt längre i blodcirkulationen.
Liraglutid, som marknadsförs av Novo Nordisk under varumärkena Victoza och Saxenda, är en av de mest använda GLP-1-receptoragonisterna och är godkänd för behandling av typ 2-diabetes och fetma, med dosering en gång om dagen i form av självadministrerade injektioner i underhuden. Liraglutid uppvisar goda behandlingseffekter i form av förbättrad blodsockerkontroll och minskad vikt, och minskar också risken för hjärtkärlsjukdom. De vanligaste biverkningarna härrör från magtarmkanalen, som exempelvis illamående, kräkningar, diarré och förstoppning. Förekomsten och intensiteten av biverkningarna är dosberoende och varierar med koncentrationen i blodplasma. En del patienter tolererar inte biverkningarna utan tvingas avsluta behandlingen. År 2017 sedan lanserade Novo Nordisk en ny GLP-1 RA kallad semaglutid som kan ges en gång per vecka. Under 2019 godkändes även en oral version (Rybelsus) av semaglutid.
Liraglutid marknadsförs av Nova Nordisk under namnen Victoza® och Saxenda®. Under 2021 rapporterade Novo Nordisk försäljning av liraglutid på ca 3,2 miljarder USD. Patentet för liraglutid går ut 2023. Detta öppnar upp för generika och ”bio-betters”, såsom QuiaPEGs QPG-1029.
